Lotta contro i tumori, la nuova speranza si chiama Car-T: via libera alla sperimentazione in Europa

Lotta contro i tumori, la nuova speranza si chiama Car-T: via libera alla sperimentazione in Europa

Potrebbe riaccendersi la speranza nella lotta contro i tumori: si chiama CAR-T ed è la prima terapia cellulare per i tumori al mondo in arrivo anche in Europa. Come era atteso, infatti, l’Agenzia europea per i medicinali (Ema), ha dato il via libera ai primi due “farmaci” basati sulla modifica genetica delle cellule T dei pazienti stessi: tisagenlecleucel, per trattare la leucemia linfoblastica acuta a cellule B e il linfoma diffuso a grandi cellule B; e axicabtagene ciloleucel, sempre per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B.
CAR sta per recettore chimerico dell’antigene (in inglese Chimeric Antigen Receptor) ed è una proteina ibrida sintetica (cioè che non esiste in natura), in grado di riconoscere il tumore e di attivare il linfocita T, uno dei componenti fondamentali del nostro sistema immunitario. La tecnica, complessa e avveniristica, consiste nell’isolare i globuli bianchi del paziente, selezionare i linfociti T e inserire al loro interno (tramite un vettore virale reso inattivo) il frammento di Dna che reca le informazioni per produrre la proteina ibrida CAR, in modo che i linfociti T comincino a esprimerla sulla loro superficie. A quel punto, le cellule T ingegnerizzate, trasformate in un farmaco vivente personalizzato e potenzialmente in grado di riconoscere e attivarsi contro il tumore, vengono moltiplicate e reinfuse nel paziente. La terapia è una tantum.
 
Le terapie CAR-T approvate sono state sviluppata da Novartis, Tisagenlecleucel, e da Kite, poi acquisita da Gilead. Nel primo caso l’indicazione è per pazienti pediatrici e giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B refrattaria, la cui malattia sia progredita, anche dopo il trapianto di midollo osseo; e per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) che si ripresenti dopo due o più linee di terapia sistemica. Nel secondo l’indicazione è pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL) – entrambi recidivanti o refrattari – dopo due o più linee di terapia sistemica. L’ok dell’Ema arriva a distanza di circa due mesi dal parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano.