(Adnkronos) – “La vita dei pazienti con emofilia negli ultimi dieci anni è cambiata in modo significativo. Nei pazienti che avevano anticorpi contro il fattore VIII – i cosiddetti inibitori – la qualità di vita era veramente bassa: avevano sanguinamenti continui e la terapia non era efficace. L’utilizzo dei nuovi farmaci bispecifici”, molecole di bioingegneria progettate per legare contemporaneamente due bersagli diversi, “ha cambiato completamente la loro vita”. Lo ha detto Flora Peyvandi, professoressa di Medicina interna all’Università degli Studi di Milano e direttrice del Centro emostasi e trombosi ‘Angelo Bianchi Bonomi’ del Policlinico di Milano, intervenendo oggi al XXIX Congresso nazionale Siset-Società italiana per lo studio dell’emostasi e della trombosi.
Con le nuove terapie “non si infonde il fattore mancante, ma si cercare di attivare la coagulazione – spiega l’esperta – È un capitolo nuovo di farmaci per l’emofilia A che cambiano la strategia, l’efficacia e anche la qualità di vita dei nostri pazienti. Queste terapie hanno una caratteristica importante: vengono iniettate per via sottocutanea con intervalli molto più ampi, da una settimana fino a una volta al mese. Per l’emofilia B – aggiunge – ci sono altre strategie, cosiddette di rebalancing: non andiamo soltanto a infondere il fattore nuovo, ma abbiamo anche farmaci che potenziano la coagulazione riducendo l’attività degli anticoagulanti. Sia per il fattore VIII sia per il fattore IX ci sono prodotti avanzati che consentono somministrazioni meno frequenti. Anche la terapia genica ha aperto un capitolo molto interessante – illustra – Con una singola infusione endovenosa possiamo avere, nell’emofilia B, livelli di fattore IX intorno al 30-35% dopo 5 anni. È un risultato incredibile. Dalla prima generazione della terapia genica abbiamo imparato molto anche sulla sicurezza e sull’efficacia: parliamo di terapie moderne con una singola infusione e una risposta molto più prolungata”.
Peyvandi richiama infine l’attenzione sulle donne. “Fino ad adesso si sentivano madri o sorelle di pazienti emofilici maschi, dovevano proteggerli e, se sanguinavano di più, erano un po’ sottostimate. Adesso bisogna pensare che non sono soltanto portatrici, ma possono essere donne che hanno dei problemi. Dobbiamo capire quali sono questi problemi e trovare anche la cura migliore per loro”, conclude.
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