Malattie rare: primo webinair su terapia nusinersen per Sma

A partire dal mese di novembre 2017 i centri regionali autorizzati in Italia potranno avviare la terapia nusinersen e quindi la distribuzione di Spinraza, il primo e unico farmaco al mondo per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Com’è possibile accedere a questa terapia? A chi e dove occorre rivolgersi? Quali sono le procedure e i tempi? A quale livello agisce la cura?
Per rispondere ai quesiti dei pazienti e delle famiglie, i cinque centri che negli scorsi mesi hanno attuato il programma di somministrazione compassionevole (NeMo di Milano e Roma, NeMo Sud di Messina, Gaslini di Genova e Bambino Gesù di Roma), coinvolgendo le associazioni Famiglie Sma (Genitori per la Ricerca sull’Atrofia Muscolare Spinale) e Asamsi (Associazione per lo Studio delle Atrofie Muscolari Spinali Infantili), hanno organizzato un webinair per lunedì 30 ottobre, alle 17.30, rivolta a tutti gli interessati.

Sarà un momento informativo e formativo dove i responsabili medici dei centri forniranno tutte le informazioni necessarie, e risponderanno alle domande sulle modalità di accesso al farmaco, sia per chi ha preso parte al programma EAP (Extended Access Program) che per chiunque altro vorrà partecipare.
Le modalità per partecipare alla web conference sono indicate al seguente link: https://www.famigliesma.org/centri-di-somministrazione/.

«Non è ancora una cura – spiega Daniela Lauro, la presidente nazionale di Famiglie SMA – ma è un trattamento che aiuterà a gestire le difficoltà della patologia. È quindi la prima breccia nell’inesorabile, perché nonostante la SMA sia una malattia rara, questa è una battaglia di tutto il Paese contro la rassegnazione al destino. È un messaggio che apre una riflessione sulle patologie genetiche rare e sui percorsi innovativi di guarigione che coinvolgono centinaia di famiglie».
La terapia nusinersen è stata autorizzata senza restrizioni per tutte le forme di SMA, «ma è opportuno sottolineare – ha aggiunto la presidente – che l’accesso al farmaco è subordinato alla valutazione del proprio medico curante e all’effettiva possibilità di poter tollerare un’iniezione lombare».
Le regioni italiane che sono state già autorizzate, e cominceranno subito, sono Lombardia, Puglia, Campania e Sicilia; a breve si attende l’approvazione per Lazio e Liguria. «Per le restanti – conclude la Lauro – si dovranno attendere i tempi burocratici dettati dalle singole normative territoriali. Il nostro obiettivo è certamente l’estensione a tutta la penisola attraverso la presenza di almeno un centro per ogni regione, e per raggiungerlo la Onlus di Famiglie Sma continuerà a raccogliere fondi e a promuovere iniziative».